Terapia Gênica: tudo começa com uma célula

Empresa inicia primeiro estudo de edição genética.

As ações da Crispr TherapeuticsAG subiram consideravelmente após a empresa publicar um estudo afirmando que tratou o primeiro humano com a mesma tecnologia genética que compartilha seu nome, a CRISPR-Cas9.

A Crispr Therapeuticse sua parceira Vertex Pharmaceuticals Inc. confirmaram que na manhã do dia 24 de fevereiro de 2019, um paciente que sofre de beta talassemia, uma doença rara do sangue, foi tratado com CTX001, uma terapia criada com tecnologia CRISPR-Cas9.

O objetivo do teste, pode se dizer a grosso modo, é “alterar” a carga genética do paciente.

Sim: parece uma obra de ficção científica, mas é realidade e já está sendo testada em humanos.

 

Terapia gênica: como funciona a técnica que promete curar doenças genéticas

Essa tecnologia consiste na utilização de um vírus que carrega material genético sintetizado em laboratório.

Esse material genético artificial tem a capacidade de entrar numa célula envelopado no vírus e se acoplar ao material genético da célula invadida, promovendo assim alterações previamente planejadas, como por exemplo corrigir uma alteração genética que promove uma doença.

Desde o início

A vida principia com a formação de uma única célula que é originada pelo encontro de um espermatozoide e um óvulo.

Essa célula única, chamada de zigoto, inicia um processo de divisões que formará a placenta, o cordão umbilical, a bolsa amniótica e, pouco a pouco, um ser vivo completo.

A intervenção com o CRISPR-Cas9, o método que promete alterar a carga genética, ocorre no 6º dia após a formação do zigoto, quando já é possível distinguir um conjunto de células que formará o futuro ser que nesse momento chamamos de Massa Celular Interna (MCI) do embrião.

É o conteúdo genético dessas centenas de células da MCI que serão alteradas pelo método para não manifestarem as alterações genéticas que desenvolverão a doença selecionada, no caso da experiência, anemia beta-talassêmica.

A dupla também anunciou a inscrição do primeiro paciente em um estudo paralelo para o medicamento na doença Anemia Falciforme, uma outra doença do sangue, com a primeira aplicação programada para o meio de ano de 2019.

“Tratar o primeiro paciente neste estudo marca um importante marco científico e médico e o início de nossos esforços para realizar plenamente a promessa das terapias CRISPR-Cas9 como uma nova classe de medicamentos potencialmente transformadores para tratar doenças graves”, disse Samarth Kulkarni, diretor executivo da Crispr Therapeutics.

 

Desdobramentos

 

A tecnologia tem uma ampla gama de aplicações e capturou a imaginação dos investidores durante a maior parte do último ano e meio, apesar de ser usada apenas em modelos animais no ocidente.

A celeuma teve seu ápice com o anúncio que um cientista chinês havia realizado terapia gênica em gestação de gêmeas humanas.

O material genético de um óvulo fertilizado foi alterado pelo cientista utilizando a tecnologia CRISPR-Cas9 de maneira que apenas um embrião gemelar se tornasse resistente a infecção do vírus HIV. O caso ganhou o mundo científico com diversos questionamentos éticos.

Esses pesquisas abrem caminho para o cultivo de embriões que formarão seres com as características desejadas pelos pesquisadores ou porque não dizer, dos agricultores de vida. Você já imaginou a que ponto chegaremos?

 

 

 

 

 

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